对于再生障碍性贫血（AA）患者而言，最折磨人的是久治不愈的血小板减少。 长期血小板偏低，皮肤瘀斑、黏膜出血如影随形；反复输血、频繁复查，不仅身体饱受煎熬，更是让家庭背负沉重的医疗与心理压力。部分患者免疫抑制治疗无效、无合适移植供体，临床治疗陷入僵局。 针对再障所致血小板减少的临床困境，血霁生物1类创新细胞药XJ-MK-002 专项临床试验正式开启招募！全新非骨髓依赖升板机制，为AA患者带来全新治疗希望。 01 再生障碍性贫血（AA）是一种罕见的造血衰竭性疾病，以全血细胞全面减少为核心特征，高发于15～25岁青壮年及65～69岁老年群体，男女发病率无明显差异，分为重型（SAA）与非重型（NSAA）两类。 随着临床医疗进步，再障患者生存率已大幅提升，但持续性血小板减少、反复出血、治疗起效慢、复发率高，仍是临床难以突破的痛点。 目前临床主流治疗存在明显短板： ✅ 造血干细胞移植 适配人群有限，供体资源稀缺，移植并发症风险高，高龄、体质薄弱患者无法耐受； ✅ 免疫抑制治疗 起效缓慢，部分患者治疗无应答、后期易复发 ✅ 传统输血支持 反复输注易引发免疫抵抗、血小板输注无效，同时受血源紧张、感染风险限制，无法长期维持 绝大多数再障患者，始终深陷“血小板升不上、掉得快、无有效治疗方案”的困境，临床亟需安全、高效、不依赖自身骨髓的全新升板疗法。 02 XJ-MK-002脐带血巨核细胞注射液是苏州血霁生物自主研发的1类First‑in‑Class全球首创生物创新药，国内外暂无同类上市产品，彻底颠覆传统升板治疗逻辑。 传统升板方案均依赖患者自身受损骨髓造血，而再障患者骨髓本身造血功能衰竭，自然难以达到理想效果。XJ-MK-002跳出固有治疗模式，直接输注体外制备的成熟巨核细胞，完全不依赖患者受损骨髓，输注后可在体内持续裂解生成血小板，从根源解决再障患者血小板难治性偏低问题。 三大核心优势，适配再障患者治疗需求： 机制革新，精准适配受损骨髓 从健康脐带血分离CD34+造血干细胞，体外定向培育成熟巨核细胞；作为通用现货型细胞，输注人体后，可直接裂解生成血小板，绕开衰竭骨髓，高效补板。 安全可控，无基因编辑风险 细胞来源严格筛查，无任何基因编辑操作，前期临床数据安全性优异，耐受性良好，无明显给药相关不良反应。 单次给药，快速起效，持续升板 单次输注给药，无需频繁打针吃药，快速且持续升板，帮助患者脱离血小板低值危象，规避反复输血风险。 03 目前，XJ-MK-002治疗再生障碍性贫血所致血小板减少的I期剂量递增临床研究 全国招募中。符合条件的患者，可免费使用前沿创新细胞药，享受顶级三甲专家全程诊疗监测。 📋 项目名称 脐带血巨核细胞注射液（XJ-MK-002）治疗再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少的I期剂量递增临床研究 💊 研究用药 脐带血巨核细胞注射液（XJ-MK-002），全新机制，通用现货型，创新细胞疗法，无需依赖自身骨髓造血，精准解决再障血小板减少难题。 ✅ 核心入组条件（符合即可报名） • 年龄≥18周岁，男女不限 • 确诊为原发性获得性再生障碍性贫血（AA） • 筛选期血小板数值：10×10^9/L ≤ PLT ≤ 50×10^9/L，且无明显出血症状 •不适合干细胞移植、无合适移植供体，长期输血依赖的再障患者；免疫抑制治疗无效；且首次给药1个月内不接受干细胞移植 •入组前已接受再障稳定治疗4周，且给药后28天内可维持稳定治疗剂量 • 自愿签署知情同意书，依从性良好，可配合完成试验随访及检查 ❌ 主要排除条件 • 存在血小板输注无效史 • 心、肝、肾等严重脏器功能异常 • 既往输血相关严重过敏反应 •既往接受过造血干细胞移植，且存在未控制的急性移植物抗宿主病 • 研究者判定的其他不适宜入组情况 04 📎 所需报名材料 再障确诊病历、近期血常规、骨髓穿刺/活检报告及相关检验检查资料 🏥 研究中心 浙江大学医学院附属第一医院 余杭院区3号楼6楼骨髓移植中心 📞 报名通道 联系人：陶老师 咨询电话/微信：17585113553 ⚠️ 重要声明 本项目为临床试验，研究药物尚未上市。所有治疗获益、项目开展细则均以研究中心官方通知及知情同意书为准，最终入组资格由专业研究医生综合评估判定，受试者所有个人隐私将严格保密。
